Se trata de la primera evidencia que muestra que es posible usar un único compuesto para aliviar dichos síntomas.
La incapacidad para relacionarse con los demás es una de las consecuencias más dramáticas de los pacientes con trastorno del espectro autista. Afortunadamente, una nueva investigación llevada a cabo por científicos de la Universidad de Buffalo (EEUU) revela la primera evidencia de que es posible emplear un único fármaco para aliviar los síntomas del comportamiento, ya que se dirige a conjuntos de genes implicados en la enfermedad.
La investigación, publicada en la revista Nature Neuroscience, demostró que el tratamiento breve con una dosis muy baja de romidepsina, medicamento contra el cáncer aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), restableció de forma sostenida los déficits sociales en ratones con autismo.
El tratamiento de tres días revirtió los problemas en habilidades sociales en un gen llamado Shank 3, un factor de riesgo importante para el trastorno del espectro autista. Este efecto duró tres semanas, abarcando desde el período juvenil hasta el final de la adolescencia de los roedores, una etapa crítica de desarrollo para las habilidades sociales y de comunicación, el equivalente a varios años en los humanos, lo que sugiere que los efectos de un tratamiento similar podrían ser de larga duración, apuntan los investigadores.
“Hemos descubierto un compuesto que tiene un efecto profundo y prolongado en los déficits sociales similares al autismo sin efectos secundarios aparentes”, comenta Zhen Yan, líder del trabajo.
El estudio se basa en una investigación anterior de 2015 que reveló cómo la pérdida de Shank 3 interrumpe las comunicaciones neuronales al afectar la función del receptor NMDA (de N-metil-D-aspartato), un jugador crítico en la regulación de la cognición y la emoción.
Para continuar con estos hallazgos prometedores, Yan fundó una compañía emergente llamada ASDDR, que recibió una subvención de los Institutos Nacionales de Salud por más de 770.000 dólares.
“La ventaja de poder ajustar un conjunto de genes identificados como factores clave de riesgo de autismo podría explicar la eficacia fuerte y duradera de este agente terapéutico para el autismo”, concluye Yan.
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